¿Qué es la edición genética y cómo puede solventar enfermedades en el futuro?

Con la edición de genes, los investigadores pueden desactivar los genes objetivo, corregir mutaciones dañinas y cambiar la actividad de genes específicos en plantas y animales, incluidos los humanos.

Los científicos lo comparan con la función de buscar y reemplazar utilizada para corregir errores ortográficos en documentos escritos en un ordenador. En lugar de arreglar palabras, la edición de genes reescribe el ADN, el código biológico que compone los manuales de instrucciones de los organismos vivos. 

¿Cómo funciona?

Según cuenta en el portal Open Mind (@bbvaOpenMind) del BBVA Samuel H. Sternberg, Doctor en Bioquímica por la Universidad de Columbia (@Columbia), hay muchas formas de editar genes, pero el avance detrás de los mayores logros en los últimos años es una herramienta molecular llamada Crispr-Cas9. Utiliza una molécula guía (el bit Crispr) para encontrar una región específica en el código genético de un organismo, un gen mutado, por ejemplo, que luego es cortado por una enzima (Cas9). Cuando la célula intenta reparar el daño, a menudo hace un hash y deshabilita el gen. Esto es útil para desactivar genes dañinos.

Pero otros tipos de reparaciones son posibles. Por ejemplo, para reparar un gen defectuoso, los científicos pueden cortar el ADN mutado y reemplazarlo con una cadena saludable que se inyecta junto con las moléculas Crispr-Cas9. Se pueden usar diferentes enzimas en lugar de Cas9, como Cpf1, que puede ayudar a editar el ADN de manera más efectiva.

 

En qué podrá ayudarnos

Gran parte de la emoción en torno a la edición de genes es alimentada por su potencial para tratar o prevenir enfermedades humanas. Hay miles de trastornos genéticos que pueden transmitirse de una generación a la siguiente; muchos son serios y graves. Y no son raros: uno de cada 25 niños nace con una enfermedad genética. Entre los más comunes están la fibrosis quística, la anemia falciforme y la distrofia muscular.

La edición de genes promete tratar estos trastornos reescribiendo el ADN corrupto en las células de los pacientes. Pero puede hacer mucho más que reparar genes defectuosos. La edición de genes ya se ha utilizado para modificar las células inmunes de las personas para combatir el cáncer o ser resistentes a la infección por VIH.

También podría usarse para reparar genes defectuosos en embriones humanos y así evitar que los bebés hereden enfermedades graves. Esto es controvertido porque los cambios genéticos afectarían sus espermatozoides u óvulos, lo que significa que las ediciones genéticas y cualquier efecto secundario negativo podrían transmitirse a las generaciones futuras.

Para qué más sirve

La industria agrícola ha dado un salto con la edición de genes por muchas razones. El procedimiento es más rápido, más barato y más preciso que la modificación genética convencional, pero también tiene el beneficio de permitir a los productores mejorar los cultivos sin agregar genes de otros organismos, algo que ha impulsado la reacción contra los cultivos transgénicos en algunas regiones.

Con la edición de genes, los investigadores han hecho tomates sin semillas, trigo sin gluten y hongos que no se vuelven marrones cuando son viejos. Otras ramas de la medicina también han aprovechado su potencial. Las empresas que trabajan con antibióticos de próxima generación han desarrollado virus inofensivos que encuentran y atacan cepas específicas de bacterias que causan infecciones peligrosas.

Mientras tanto, los investigadores están utilizando la edición de genes para hacer que los órganos de los cerdos sean seguros para trasplantar a humanos. La edición de genes también ha transformado la investigación fundamental, permitiendo a los científicos comprender con precisión cómo operan genes específicos.